Maladies orphelines

Comme il fallait s'y attendre, l'enveloppe allouée à la recherche sur les maladies orphelines ne sera pas renouvelée. Ce qui signifie que tout ce qui avait été entrepris avec ce buget va tomber à l'eau, faute de financement. Je suppose que si les chercheurs l'avaient su à l'avance, ils n'auraient même pas lancé de projets qu'ils étaient assurés de ne pouvoir mener à terme.

C'est sûr, la recherche sur les maladies orphelines, ce n'est pas rentable, ce qui est rentable, c'est la personne porteuse de ce genre de maladie ! Nous sommes ce que l'on appelle des malades lucratifs.
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(E. Rostand, Chantecler)

Modérateur Inscrit le : 11 Oct 2007 Messages : 449

Où peux t'on trouver les sources officielles de cette information ?

Je l'ai entendu dans une émission sur France Inter, consacrée à ces maladie. Celle qui parlait faisait justement partie de la recherche. Comme par hasard, impossible de trouver la trace de cette info sur Internet.

Voici la fiche de l'émission : http://www.radiofrance.fr/franceinter/em/servicepublic/index.php?id=56100

Il y avait aussi une auditrice qui témoignait : son fils est atteint d'une maladie extrêmement rare (je crois qu'il est le seul), la molécule qui le guérirait du jour au lendemain existe, mais aucun laboratoire pharmaceutique ne veut le commercialiser, car ce ne serait pas assez rentable. Ou comment on laisse souffrir les enfants au nom du veau d'or...

C'est pas la peine ensuite de nosu balancer des mots d'ordre pour notre bien : "mangez 5 fruits et légumes par jour", "lavez-vous les dents après les repas", "ne vous mettez pas les doigts dans le nez"... Surout que bientôt vos fruits et légumes, vous ne pourrez vous les procurer que cez Liddl, vous savez, les frutis qui n'ont aucun goût et aucun vitamine...
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(E. Rostand, Chantecler)

Maladies orphelines / maladies rares
La FMO s’associe à la campagne
Ni Pauvre Ni Soumis

Organisé par un collectif interassociatif, le mouvement « Ni Pauvre Ni Soumis » se mobilise pour l'obtention d'un revenu d'existence décent pour les personnes en situation de handicap.
Ne pouvant pas ou plus travailler, un grand nombre d'entre elles sont, aujourd'hui encore, condamnées à vivre sous le seuil de pauvreté.

La FMO a signé le Pacte de soutien qui réclame un revenu personnel égal au montant du Smic brut pour les personnes qui ne peuvent pas ou plus travailler. A travers cette revendication, c'est l'exigence d'une société non excluante et faisant place à tous ses citoyens qui est appelée de nos vœux.

Samedi 29 mars 2006, une marche a rassemblé plus de 20.000 personnes à Paris. Une délégation apportant les 80.000 signatures de la pétition de soutien a été reçue à l'Elysée.

Des réunions et rendez-vous sont prévus pour donner suite au mouvement.

Pour plus d’information : nipauvrenisoumis.org
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Maladies rares : zéro traitement ou presque
France Info - 16 avril 2008

Elles sont rares mais touchent quand même plusieurs millions de personnes en France. Des enfants pour la plupart, atteints de troubles invalidants, et souvent dans l’attente de médicaments adaptés à leur pathologie. Brevets dormants, molécules qui tardent à être commercialisées… la lenteur des avancées dans ce domaine s’explique par des difficultés d’ordre scientifique mais aussi par un manque d’intérêt économique. Les maladies rares rapportent peu aux laboratoires pharmaceutiques.

Si le combat de Chantal Sébire a relancé le débat sur l’euthanasie, il met aussi en lumière la détresse des personnes atteintes de maladies rares. Chantal Sébire souffrait d’esthesioneuroblastome, l’une de ces maladies qui touchent une infime partie de la population et que l’on soigne très difficilement. Une maladie est dite "rare" lorsqu’elle touche moins d’une personne sur 2.000.

Par définition, les chercheurs manquent donc d’informations sur ces maladies très peu répandues. Leur nombre est estimé entre 6.000 et 8.000, une fourchette large, révélatrice du manque de connaissances dans ce domaine. Environ 80% seraient d’origine génétique. Elles entraînent des problèmes d’os, de peau, touchent les yeux ou le système digestif, et sont donc pour la plupart invalidantes. C’est le cas notamment des "POIC", les pseudo-obstructions intestinales chroniques, qui concernent 50 personnes en France. Aujourd’hui, on ne sait quasiment rien sur ces maladies qui empêchent les malades d’assimiler les aliments. France Info est allé à la rencontre d’Audrey, une enfant de 10 ans qui souffre de cette maladie rare.

Certaines maladies rares sont dites "orphelines", parce que délaissées. Délaissées par chercheurs et les laboratoires pharmaceutiques, alors même que la probabilité de trouver un remède à ces troubles existe. L’exemple de la dysplasie ectodermique est éloquent. Les malades qui en souffrent n’ont pas de dents, ni de glandes sudoripales. Ils ne supportent donc pas la chaleur. Testée sur les animaux, une molécule permettrait aujourd’hui de faire totalement disparaître ces symptômes.

Mais cette molécule dort malheureusement dans les tiroirs d’une société pharmaceutique selon Olivia Niclas, maman d’une jeune malade et présidente de l’association Française des Dysplasies Ectodermiques .

Brevet dormants : impasse scientifique et manque de courage des laboratoires
Alors pourquoi certaines molécules permettant de soigner des maladies rares ne sont-elles pas commercialisées ? Et pourquoi la recherche sur les maladies rares n’avance-t-elle que très lentement ? Première explication : la complexité de ces pathologies, et parfois l’inexistence de cas chez les animaux. Or pour commercialiser un médicament, il fait d’abord l’avoir testé sur les animaux. Et même lorsqu’une molécule passe avec succès la phase animale, le petit nombre de patients atteints de la maladie réduit la pertinence des tests sur l’homme. Pour une maladie classique, il faut environ 10 ans pour développer un médicament. Pour les maladies rares, ce délai est donc logiquement beaucoup plus long.

Mais au-delà de cette difficulté liée à la définition même des maladies rares, il existe une deuxième explication à la lenteur des recherches dans ce domaine : elles sont peu rentables économiquement parlant. Les grands laboratoires pharmaceutiques hésitent à investir dans la commercialisation de médicaments qui leur rapporteraient peu d’argent, et pourraient même dans certains cas faire baisser leur cours en bourse, alors que de petites sociétés commencent à s’intéresser au sujet.

Pour Françoise Antonini, déléguée générale de l’Alliance maladie rares ça n’intéresse pas les grands laboratoires…

Avec son Plan Maladies rares (2005-2008) doté de 108 millions d’euros, la France est l’un des pays les plus actifs dans ce domaine. Mais le plan arrive à son terme. Et les associations de malades espèrent que les fonds publics pour la recherche sur les maladies rares ne vont pas se tarir en 2009. En février dernier, à l’occasion de la première journée européenne des maladies rares, la ministre de la Santé Roselyne Bachelot a promis que l’Etat n’oublierait pas les patients atteints de maladies orphelines, sans pour autant s’engager sur un nouveau plan pluriannuel.

Enquête : Bruno Rougier
Dossier web : Claire Chaudière
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